Compania franceză în domeniul biotehnologiei Lysogene a anunţat joi decesul unuia dintre pacienţii săi - o fată în vârstă de cinci ani - tratat în Statele Unite în cadrul unui studiu clinic de evaluare a unui tratament prin terapie genică a unei boli rare şi incurabile a copiilor, relatează AFP.
Compania precizează într-un comunicat că, ”pentru moment, cauza imedfiată a decesului este necunoscută” şi că ”în acest stadiu nu există probe care să arate că acest eveniment ar fi legat de administrarea produsului” folosit în acest studiu clinic internaţional, aflat în faza 2/3 - în cadrul unei proceduri de teste în trei faze.
Pacienta în vârstă de cinci ani nu era spitalizată la momentul decesului. Ea a primit tratamentul în urmă cu mai multe luni, într-unul dintre cele patru centre americane de testare clinică ale Lysogene şi s-a întors acasă, precizează compania.
Testul clinic LYS-SAF302 vizează să dezvolte o terapie genică a mucopolizaharidozei de tip IIIA (MPS IIIA), o boală pediatrică neurodegenerativă gravă, de origine genetică, în prezent incurabilă, cunoscută de asemenea sub numele de maladia Sanfilippo de tip A.
La 5 iunie, Agenţia americană a Medicamentului (FDA) a dispus suspendarea clinică a studiului, după ce s-au observat, în imagini prin rezonanţă magnetică (IRM), ”semnale localizate în puncte de injectare intracerebrale” care sugerează o ”legătură potenţială cu administrarea produslui”, anunţa compania într-un comunicat, precizând că ”niciun simptom clinic nu poate fi imputat în mod direct acestor observaţii IRM”.
La acea dată, 19 dintre cei 20 de pacienţi aflaţi în studiu au fost injectaţi cu produsul într-unul dintre cele opt centre spitaliceşti în care compania îşi realizează testele în Statele Unite şi în Europa.
Niciun tratament nou nu a fost realizat de atunci.
Lysogene s-a declarat ”profund întristată de decesul acestui copil” şi îşi ”menţine angajamentul faţă de programul LYS-SAF302 şi faţă de comunitatea pacienţilor Sanfilippo”.
Societatea continuă să urmărească ceilalţi 18 pacienţi rămaşi, care sunt ”suficienţi” în vederea continuării studiului şi dezvoltării unui medicament, potrivit întreprinderii, iar tratamentul constă într-o singură injecţie.
Articolul de mai sus este destinat exclusiv informării dumneavoastră personale. Dacă reprezentaţi o instituţie media sau o companie şi doriţi un acord pentru republicarea articolelor noastre, va rugăm să ne trimiteţi un mail pe adresa abonamente@news.ro.
