Celulele stem hematopoietice (CSH) sunt celule rare care se găsesc în măduva osoasă şi care produc globule roşii, globule albe şi trombocite. Funcţionarea lor corectă este indispensabilă pentru creşterea şi sănătatea unui organism. În consecinţă, defectele în ADN-ul celulelor stem hematopoietice (mutaţii) pot cauza o producţie deficitară de sânge şi boli grave.
Terapia genică urmăreşte să trateze astfel de tipuri de boli genetice.
O tehnologie revoluţionară care a impulsionat întregul domeniu în ultimii ani este editarea genelor prin intermediul CRISPR/Cas9.
Cu ajutorul acestei tehnologii se pot modifica mutaţiile care cauzează boli şi se pot transplanta CSH cu funcţia recuperată, ceea ce ar putea duce la vindecarea bolii.
Cu toate acestea, sistemul CRISPR/Cas9 nu este perfect. Acesta corectează mutaţiile doar într-o fracţiune mică de celule şi poate introduce mutaţii noi, potenţial periculoase, în alte celule.
Prin urmare, selectarea celulelor corectate înainte de transplant este crucială.
În 2019, un grup de cercetare de la Universitatea din Tsukuba a raportat o metodă de extindere a CSH pe o perioadă lungă de timp, folosind un sistem de cultură pe bază de polimeri şi citokine.
Ca răspuns la această problemă, autorii au dezvoltat un nou sistem de cultură folosind un nou polimer de greutate moleculară mare.
Noul studiu a fost publicat în revista Cell Stem Cell.
Acest sistem facilitează creşterea unor CSH în colonii de celule transplantabile care ating o capacitate ridicată de producere a sângelui după o perioadă lungă de timp de cultură ex vivo.
Sistemul funcţionează astfel: după editarea unei mutaţii într-un model de imunodeficienţă murină, autorii cresc individual câteva sute de CSH şi le selectează pentru a găsi clone care conţin doar modificarea dorită, şi care se aşteaptă să se grefeze cu succes.
Folosind această metodă, fracţiunea de CSH corectate cu succes folosite pentru transplant poate fi crescută de la 20%-30% la 100%, eliminând în acelaşi timp mutaţiile potenţial periculoase din grefă.
Cercetătorii consideră că acest sistem de cultură ar putea contribui la îmbunătăţirea eficienţei şi siguranţei editării genomului.
Articolul de mai sus este destinat exclusiv informării dumneavoastră personale. Dacă reprezentaţi o instituţie media sau o companie şi doriţi un acord pentru republicarea articolelor noastre, va rugăm să ne trimiteţi un mail pe adresa abonamente@news.ro.
