Pentru prima oară, specialiştii au realizat o procedură de editare genetică „in vivo”, direct în corpul pacientului, care prezintă multe beneficii, dar vine şi cu riscuri crescute.
Premiera este parte a unui test care are în vedere o nouă tehnică de editare genetică, mai precisă decât procedurile clasice CRISPR–Cas9.
Prime Medicine, o companie de biotech din Cambridge, Massachusetts a realizat luna aceasta primul test pe un pacient care suferă de boala genetică Wilson, ce împiedică organismul să elimine cuprul.
Boala Wilson este cauzată de mutaţii care apar în gena ATP7B. Această genă are rolul de a produce proteina care scoate din ficat cuprul în exces.
Tratamentul a presupus rescrierea ADN-ului din celulele ficatului, pentru a elimina mutaţia care previne eliminarea cuprului în exces.
Inovaţia vine din faptul că editarea genetică se realizează direct în corpul pacientului. În mod tradiţional, celulele erau extrase, editate şi, apoi, reintroduse în organism.
Editarea genetică in vivo este mult mai ieftină şi mai rapidă decât cea tradiţională, dar vine şi cu riscuri mai mari, conform specialiştilor.
Până acum, nu a fost aprobată nicio procedură de editare genetică in vivo, dar acest lucru s-ar putea schimba la începutul anului viitor.
Medikatv.ro
